CRISPR Base Editors in Clinical Trials: Balancing Precision with Off-Target Surveillance

碱基编辑器进入临床试验：在精准治疗与脱靶监测之间取得平衡

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Unlike traditional CRISPR-Cas9, base editors chemically convert one DNA nucleotide into another without inducing double-strand breaks.
Recent Phase I trials for sickle-cell disease use adenine base editors to correct the HBB gene mutation directly in autologous hematopoietic stem cells.

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